Immunologisk trombocytopeni ITP - LUNA 3-studien

Hensikten med studien er å vurdere effekten og sikkerheten av tabletten PRN1008 (rilzabrutinib) hos pasienter med behandlingsresistent eller tilbakevendende ITP av mer enn 3 måneders varighet hos pasienter fra 18 års alder.

Om studien

I denne studien vil vi samle informasjon om deg og din sykdom og behandling, ukentlig blodprøver gjennom hele studien, det blir tatt en prøve for å se hvordan hjertet ditt fungerer (EKG) og urinprøver. Du må besvare flere spørreskjemaer flere ganger gjennom studien.

Du vil ikke ha noen ekstra kostnader ved å delta i studien og kompensasjon for kjøring dekkes etter regler for pasientreiser.

Vitenskapelig tittel

En fase 3 studie for å vurdere effekten og sikkerheten av oral rilzabrutinib hos voksne og ungdom med vedvarende eller kronisk immun trombocytopeni

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Ønsker du å melde din interesse for denne studien kan du kontakte din behandlende sykehuslege eller ta kontakt med en av de ansvarlige i studien ved Sykehuset Østfold Kalnes:

Prosjektleder Waleed Ghanima, e-post: waleed.ghanima@so-hf.no

Overlege Eirik Tjønnfjord, e-post: Eirik.Tjonnfjord@so-hf.no

Studiesykepleier Eli Førsund, e-post: eli.forsund@so-hf.no

For å kunne delta i denne studien må du:

1. Være over 18 år og ha primær ITP med mer enn 6 mnd varighet

2. Tidligere oppnådd respons på ITP behandling med blodplater over 50.

3. Blodplater under 30 ved gjennomsnittmåling av to målinger i løpet av 14 dager

4. Blod-, lever- og nyre blodprøver må ha tilfredsstillende verdier

5. Hb over 9 g / dL når første behandling gis

6. Kvinnelige pasienter i fruktbar alder må være villig til å benytte prevensjon under hele studiens varighet

7. Mulighet til å signere samtykke

Hvis disse kriteriene oppfylles vil din lege gå igjennom en ny sjekkliste med en rekke eksklusjonskriterier for å være sikker på at du kan delta i studien.

Hva innebærer studien?

Målet med denne studien er å undersøke effekten og sikkerheten av behandlingen med rilzabrutinib hos ITP pasienter som ikke har hatt tilfredsstillende effekt av standardbehandling.

Studien varer i ca 48- 60 uker. Etterpå kan du bli forespurt om å delta i en forlengelsesstudie som varer i rundt 1 år.

Denne studiebehandlingsfasen er delt inn i to perioder: den dobbeltblindede behandlingsperioden som vil vare i 12–24 uker, etterfulgt av en åpen periode på 28 uker. Dobbeltblindet betyr at verken du eller studielegen får vite hvilken behandlingsgruppe du tilhører. På dag 1 vil du få utdelt enten rilzabrutinib eller placebo, dette vil være tilfeldig, sammen med ITP-behandlingen du bruker i dag.

Placebo er en avlang tablett som ser ut som rilzabrutinib, men som ikke inneholder noen virkestoffer. Det er 66 prosent sjanse for at du vil få rilzabrutinib (2 av 3 pasienter får det). Uansett hvilken gruppe du kommer i under behandlingsperioden, skal du ta én tablett med studielegemiddelet (placebo eller 400 mg rilzabrutinib) via munnen to ganger om dagen. Hvis antallet blodplater ikke øker nok i løpet av de første 12 ukene av behandlingen, kan du gå ut av studien eller gå over til den åpne fasen og få rilzabrutinib i 28 uker.

Hvis antallet blodplater øker nok, vil du fortsette i den dobbeltblindede fasen i ytterligere 12 uker for åfullføre hele 24-ukersperioden, og deretter vil du få åpen behandling med rilzabrutinib i ytterligere 28 uker.

Multisenterstudie

Dette er en internasjonal studie og følgende land er med: Canada, Chile, Østerrike, Brasil, Argentina, Mexico, Australia, Tyskland, Bulgaria, Tsjekkia, Frankrike, Ungarn, Israel, Italia, Sør-Korea, Nederland, Norge, Polen, Russland, Singapore, Spania, Thailand, Tyrkia, Ukraina, Storbritannia og USA.

I Norge er det Haukeland Universitets sjukehus og Sykehuset Østfold, Kalnes som deltar i studien. Sykehuset Østfold er forskningsansvarlig institusjon i Norge.

Vær oppmerksom

Potensielle fordeler og ulemper

ITP-sykdommen kan holde seg lik, bli bedre eller bli verre i løpet av denne studien. Informasjon fra din deltakelse i studien kan være til nytte for andre pasienter i fremtiden.

Kontaktinformasjon

Helse Sør-Øst- Sykehuset Østfold, Waleed Ghanima, Sykehuset Østfold tlf: 6986000

Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus, Galina Tsykunova, tlf 55975000

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

Helse Bergen