Primær immun trombocytopeni (ITP) - studie for pasienter med kronisk eller vedvarende ITP
Hovedmålet med denne studien er å se på virkningen (effekten) og sikkerheten til et legemiddel kalt "efgartigimod" hos personer med primær immun trombocytopeni (ITP).
Om studien
Hovedmålet med denne studien er å se på virkningen (effekten) og sikkerheten til et legemiddel kalt "efgartigimod" hos personer med primær immun trombocytopeni (ITP). Et annet mål med studien er å samle inn informasjon om: Hvor godt efgartigimod virker, hvordan kroppen din bryter ned og fjerner efgartigimod, hva efgartigimod gjør med kroppen din, og hvordan immunsystemet ditt reagerer på efgartigimod.
Vitenskapelig tittel
Effekt og sikkerhet av Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutant for voksne pasienter med primær immun trombocytopeni.
Les mer om studien
Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)Informasjon om deltakelse
Rekrutteringen er avsluttet
Hvem kan delta?
Inklusjonskriterier:
- Evne til å forstå kravene til forsøket og gi skriftlig informert samtykke
- Mann eller kvinne i alderen ≥18 år
- Bekreftet diagnose av ITP gjort minst 3 måneder før inkludering
- Effekt av tidligere ITP-behandling
- Gjennomsnittlig blodplatetall på <30 x 109/L ved to målinger
- En dokumentert historie med blodplatetall på <30 x 109/L før screening
- Tidligere eller pågående ITP-behandling
- Kvinner i fertil alder: Negativ graviditetstest og villig til å benytte prevensjon i hele studieperioden.
- Ikke-sterilserte mannlige deltakere som er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder må bruke effektiv prevensjon
Hva innebærer studien?
Du vil bli spurt om hvordan livskvaliteten din er, og hvordan du føler deg.
Studien vil vare i inntil 35 uker.
Studien vil starte med en screeningperiode på inntil 2 uker. Denne vil bli fulgt av en behandlingsperiode på 24 uker, og et avslutningsbesøk en uke senere. I behandlingsperioden vil du motta en sprøyte som settes under huden, subkutant, i den er det enten efgartigimod eller narremedisin (placebo).
Etter behandlingsperioden vil du gå inn i en behandlingsfri oppfølgingsperiode på 8 uker. Det antas at du deltar i studien fra du signerer dette skjemaet for informert samtykke til du har fullført evaluering/besøk.
I løpet av studien blir du bedt om å komme til et studiested hver uke. Ved noen besøk vil du få studielegemiddelet, men ikke nødvendigvis ved alle besøkene.
På faste tidspunkter i denne studien, fra og med screeningbesøket, vil det bli gjort flere tester og det vil bli tatt blod- og urinprøver. Du vil bli spurt om hvordan du føler deg. I løpet av studien vil det bli tatt blodprøver tilsvarende rundt 530 ml. Mengden vil avhenge av om du fullfører studien, og hvor ofte du får studielegemiddelet (en gang i uka eller annenhver uke). En subkutan injekson tar omtrent 1,5 minutter, og inneholder rundt en teskje medisin. Etter at den subkutane injeksjonen er satt, må du vente på studiestedet i 15 minutter. Dette sikrer at studieteamet kan overvåke helsen din etter at du har mottatt studielegemiddelet.
Du vil motta studielegemiddelet en gang i uka i 4 uker. Fra besøk 5 til 16 mottar du studielegemiddelet en gang i uka eller annenhver uke. Dette vil avhenge av antall blodplater i blodet ditt på tidspunktet for besøket og besøkene før. Fra besøk 17 til 24 mottar du studielegemiddelet med samme hyppighet som ved besøk 16 eller det siste besøket der du mottok studielegemiddelet før besøk 16 (det vil si en gang i uka eller annenhver uke).
Efgartigimod vil bli sammenliknet med en narremedisin (placebo). Placebo i denne studien er en narremedisin som ser ut som efgartigimod, men som ikke inneholder efgartigimod. Forskere sammenlikner resultatene fra efgartigimod med placebo for å se om efgartigimod virker og er trygt. Du får ikke vite om du får efgartigimod eller placebo, og heller ikke studielegen vil vite det.
Vær oppmerksom
Vi kan ikke garantere at du blir bedre av å delta i denne studien. Helsen din kan bli bedre, den kan forbli uendret eller den kan bli verre. Du vil imidlertid fortsatt motta den vanlige medisinen mot ITP. Studielegen vil gi deg "redningsbehandling" hvis antall blodplater er for lavt.
Med den informasjonen vi får, kan andre mennesker med ITP bli hjulpet i fremtiden.
Kontaktinformasjon
Eirik Tønnfjord 69 86 00 00 E-post: eirik.tjonnfjord@so-hf.no
Eli Førsund tlf. 69 86 00 00 Epost: eli.forsund@so-hf.no
Samarbeidspartnere
Multisenterstudie
I Norge er det to sykehus som inkluderer pasienter i denne studien:
- Haukeland universitetssykehus, Nasjonalt koordinerende senter
- Sykehuset Østfold, Kalnes
Andre land som deltar i studien: Belgia, Bulgaria, Danmark, Østerrike, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Italia, Latvia, Nederland, Polen og Spania.